Plattform 2

Die Plattform 2 widmet sich der Entwicklung und Produktion von rekombinanten adeno-assoziierten Viren (rAAV) auf der Basis von Genfähren. Diese viralen Vektoren werden auf die sehr spezifischen und einzigartigen Bedürfnisse jeder Anwendung zugeschnitten und ermöglichen so eine effiziente und spezifische Transduktion der jeweiligen Zielzellen. Dies wird zur biologischen Sicherheit der optogenetischen Behandlung beitragen und die Wirksamkeit verbessern.
Daher werden wir die am besten geeigneten viralen Vektor-Kapsidvarianten screenen, sie eingehend charakterisieren und mit zusätzlichen Merkmalen kombinieren, um ihr biologisches Sicherheitsprofil zu verbessern. Außerdem arbeiten wir daran, die Expression des optogenetischen Transgens auf die Zielzellen zu schichten. Nach dem Design Freeze der optimierten GTMP-Kandidatenvektoren wird ein skalierbarer, GMP-konformer Produktionsprozess entwickelt.

Diese Plattform vereint die Expertise mehrerer Labore und Principal Investigators: die Vektorforscher Kathrin Kusch am Deutschen Primatenzentrum und Hildegard Büning vom Institut für Experimentelle Hämatologie der Medizinischen Hochschule Hannover, den Biostruktur-Spezialisten Rubén Fernández Busnadiego am Institut für Neuropathologie, den Bioimaging-Experten Silvio Rizzoli in der Abteilung für Neuro- und Sinnesphysiologie und den Genetiker Bernd Wollnik am Institut für Humangenetik.